O Ministério da Saúde instituiu, por meio da Portaria GM/MS nº 8.092, o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente para acompanhar a implementação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). A iniciativa tem como objetivo garantir uma gestão ética, segura e sustentável da incorporação da tecnologia, que já beneficiou as primeiras crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara e grave sem cura.

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O Brasil passa a integrar o seleto grupo de seis países que oferecem o tratamento no sistema público. A estratégia de compartilhamento de risco firmada com a farmacêutica Novartis Biociências estabelece que o SUS só paga pela terapia caso haja eficácia comprovada, reforçando a responsabilidade no uso dos recursos públicos.

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Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, a medida representa um marco na inovação da gestão de tecnologias de saúde. “Com essa Portaria instituímos um modelo pioneiro de gerenciamento do acordo de compartilhamento de risco para fornecer uma terapia gênica de alto custo, o Zolgensma, para crianças com Atrofia Muscular Espinhal”, afirmou.

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Antes da incorporação de terapias para AME tipo 1, crianças com a doença apresentavam alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade. Com o Zolgensma, é possível estabilizar a progressão da doença e ampliar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.

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O Comitê Gestor terá a responsabilidade de monitorar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e analisar os resultados clínicos. Já o Comitê Técnico Independente, formado por profissionais de saúde especializados, irá validar a elegibilidade dos pacientes, avaliar desfechos clínicos e emitir pareceres sobre segurança e eficácia.

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Para pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante acesso gratuito a dois medicamentos contínuos para AME tipos 1 e 2: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses tratamentos. A chegada do Zolgensma, administrado em dose única, representa um avanço significativo no tratamento de doenças raras no sistema público.